自闭症社区如何指导FDA

2017年5月4日，斯图尔特·斯皮尔曼（Stuart Spielman），自新利luck娱乐在线闭症的高级政策顾问和律师，以及托马斯·弗雷泽（Thomas Frazier）自闭新利luck娱乐在线症会议的首席科学官参加了美国食品药品监督管理局（FDA）举行的有关以患者为中心的自闭症药物开发的公开会议和小组讨论。两者都是受自闭症严重影响的孩子的父母。

在以下问答中，他们讨论了FDA会议的重要性和由此产生的报告：病人的声音：自闭症。”（请按照标题链接阅读和/或下载完整的报告。）

FDA为什么举行有关以患者为中心的自闭症药物开发的公开会议很重要？

Frazier博士：Increasingly, the research community recognizes that we need to hear from the full range of stakeholders – including people with autism and their parents – in order to design studies that address their needs in meaningful ways, while being sensitive to what they like or don’t like in research.

通过举行这次会议，FDA在这种包容性方法中展示了领导才能，并向研究社区展示了如何包括利益相关者。

在会议期间，很明显，FDA确实希望对社区优先事项有一些共识。此外，该机构还希望有关人们在当前可用的精神病药物方面的经历以及参加新药物和方法临床试验的经验。

从我的角度来看，每个人都感到听到并有机会表达意见并描述经历。我觉得对自闭症患者，他们的父母以及其他照顾者和拥护者的观点有真诚的参与和赞赏。

斯皮尔曼先生：我们所有人都在改善受自闭症患者的生活方面有共同的兴趣。朝着任何联邦机构迈出的目标的第一步是倾听社区的声音。通过举行公开会议，FDA获得了重要的信息，并为社区提供了与该机构工作背后的人们见面的机会。

FDA了解了自闭症社区的研究优先事项？

斯皮尔曼先生：透视和紧迫性。如何看待自闭症取决于观众的有利位置。作为受自闭症影响的年轻成年人的父母，我担心会危害我儿子或削弱他照顾自己的能力的行为。其他人可能以不同的方式看待自闭症，但我们都同意，FDA必须优先考虑我们社区在其工作中的观点。

Frazier博士：该机构学会了几件事。我特别记得他们对重复的感官运动行为的反馈 - 我们经常称之为“刺激”或自刺激行为。

会议上许多自我倡导并不特别关注他们的“自我诱惑”，而是做过想要解决诸如情绪和注意力困难之类的同时发生条件的治疗方法。父母表示有必要解决通常伴随自闭症的危险行为，例如徘徊或刺激，侵略和自我伤害。

因此，现在，当研究人员来到FDA寻求为评估新待遇的研究制定“目标目标”的指导时，该机构可能会引导研究人员反对诸如“减少自我刺激行为”和需求领域之类的目标自闭症患者及其家人强调。

会议还涉及更好地测量自闭症症状和日常生活功能水平的价值。许多利益相关者明确表示，当前的测量工具[自闭症症状的临床检查表和评级量表]似乎不足。他们希望我们更多地关注对他们重要的技能和挑战，并找到更好的方法来评估它们。对我来说，这是当天讨论的奇妙开放性的性质，这是一次意想不到但受欢迎的谈话。

FDA了解了自闭症社区在自闭症患者中使用药物的经验？

斯皮尔曼先生：就药物而言，我们让他们知道内阁可能很裸露。我们的选择可能很少，对于许多人来说，我们的药物效果不佳或根本不工作。我们还让FDA知道，成本可能是获得这些药物的问题，并且我们担心它们的长期影响。同时，我们的讨论反映了一种希望，即未来的治疗方法将解决自闭症最残疾的特征和相关的健康状况。

Frazier博士：我记得听到各种各样的意见 - 从非常积极到非常负面的意见。一些父母将这些药物描述为“挽救生命”，因为它们降低了严重和真正危险的挑战行为的频率和强度。

其他人描述了这些药物如何抑制他们的个性，减少动力并使他们感到疲倦。

总体而言，大多数父母和自我顾问都强调了对副作用较少和温和副作用的精神活性药物的迫切需求，以及在对日常生活最重要的领域中增加功能的药物，例如沟通，认知技能，认知能力，等等。

FDA如何使用本研讨会报告中的发现直接帮助自闭症患者及其家人？

Frazier博士：这次会议中最有价值的收获之一是，FDA现在可以为研究人员提供有关设计临床试验的指导，以实现对患者最重要的事情。例如，FDA可以建议研究人员，改善沟通比减少重复的感官运动行为更重要。

同样，FDA可以鼓励自闭症研究人员在研究中包括改善同时发生的健康状况，而不是仅关注自闭症的核心症状。

我还认为会议上的对话将刺激研究人员和资助机构，以改善我们如何在临床研究中衡量新方法的好处。这包括制定更大的措施，这些措施受到评估行为或功能主观变化的人的偏见的影响。它还包括更广泛的结果措施，这些措施反映了自闭症及其家人的现实生活中的需求和欲望。

从旨在对自闭症社区具有最高价值的临床试验开始，这种反馈可以带来欢迎我们如何帮助自闭症患者的进步。

斯皮尔曼先生：研讨会和报告是我希望自闭症拥护者与FDA之间的长期关系的开始。该机构在开发改善健康和福祉的治疗方面起着至关重要的作用。令人振奋的是，它已经向我们打开了大门，并以透明且易于访问的方式对社区的许多声音做出了反应。作为倡导者，我们应该为这些努力和为FDA提供更好地为我们的社区提供服务所需的资源而鼓掌。